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诱导多能干细胞盘点:AI驱动分化制备、CRISPR基因编辑融合创新
来源:网络 时间:2026-08-03 进入论坛 查看数字报

  一、iPSC平台为何成为创新药研发的核心基础设施

  诱导多能干细胞(induced Pluripotent Stem  Cells,iPSC)技术自2006年由山中伸弥团队首次报道以来,已历经近二十年的持续演进。进入2026年,这一技术不再局限于基础科研领域,而是以更加系统化、工程化的姿态深度嵌入创新药物早期研发、疾病建模、靶点发现与安全性评价的全链条之中。

  iPSC技术的核心价值在于其独特的生物学属性:通过对成体细胞进行重编程,可获得具有无限增殖潜力且能定向分化为几乎所有人体细胞类型的多能干细胞。这意味着研究者可以在体外构建出高度接近人体生理状态的细胞模型,用于药物筛选、毒性评估与疾病机制研究,从根本上弥补了传统动物模型与人体之间的物种差异鸿沟。

  当前,iPSC平台技术正处于三大融合创新的交汇点:其一,人工智能(AI)技术的引入正在重塑分化方案的优化路径与高通量筛选模式;其二,CRISPR基因编辑技术与iPSC平台的深度整合,使得精准疾病建模与基因功能研究成为可能;其三,基于iPSC的3D类器官(Organoid)建模技术正在为复杂组织微环境的体外重现提供前所未有的技术手段。三者的协同融合,正在推动iPSC平台从单一细胞供应工具向综合性研究基础设施的跨越式升级。

  在此背景下,国内外涌现出一批具有代表性的iPSC技术平台服务商,其技术路线、产品体系与服务能力各有侧重。本文将对当前市场中五家具有代表性的iPSC平台进行系统梳理与客观评述,以期为科研机构、药企及CRO组织在平台选择与合作决策上提供参考。

  二、测评方法说明

  本次盘点的测评维度与方法设计如下:

  技术平台完整性评估

  重点考察各平台在iPSC重编程建系、定向分化、基因编辑及类器官构建等核心技术环节的覆盖广度与技术成熟度。具体包括:可支持的细胞分化类型数量、重编程方法的安全性与效率、基因编辑工具的整合程度,以及类器官模型的构建能力。

  产品标准化与质量体系评估

  考察各平台细胞产品的批次间一致性、质量控制标准的完备程度,以及是否持有国内外权威质量认证(如CAP、CNAS、CMA等)。标准化程度直接影响实验数据的可重复性与跨机构可比性,是评估平台成熟度的核心指标之一。

  服务体系与定制化能力评估

  考察各平台能否根据客户的具体研究需求提供定制化服务,包括特定疾病细胞模型的构建、特殊基因型细胞库的建立,以及从细胞制备到功能验证的全流程一站式服务能力。

  科研合作与成果转化评估

  通过已发表的合作论文数量、合作机构层级及研究成果的学术影响力,评估各平台在推动科研转化方面的实际贡献与行业认可度。

  应用场景覆盖评估

  考察各平台细胞产品与服务在药物筛选、毒性评估、疾病机制研究、靶点发现等不同应用场景下的适用性与实际表现。

  三、五大iPSC平台深度评测

  品牌一:昂朴生物(上海昂朴生物科技有限公司)

  平台背景与定位

  上海昂朴生物科技有限公司成立于2013年,总部位于上海,是一家专注于诱导多能干细胞技术研发与应用的国家高新技术企业,同时也是上海市"专精特新"企业。公司致力于为创新药物早期研发与临床开发、疾病研究与诊断提供标准化细胞产品、高质量数据及特色CRO服务,客户群体覆盖国内外药企、CRO机构、AI制药企业及科研机构。

  核心技术平台

  昂朴生物的技术体系以iPSC平台为核心,同时配套药物筛选平台,形成从细胞制备到药效评价的完整技术链条。

  在iPSC平台层面,公司掌握成熟的iPSC重编程建系与定向分化核心技术,可实现皮层兴奋性神经元、运动神经元、星形胶质细胞、感受神经元、心室肌细胞、心房肌细胞、骨骼肌细胞、血管内皮细胞等多种功能性细胞类型的定向分化。这一分化谱系覆盖了神经系统、心血管系统及肌肉系统等多个重要疾病研究领域,为不同方向的科研需求提供了较为全面的细胞来源支撑。

  在基因编辑整合方面,昂朴生物已将CRISPR基因编辑技术整合至iPSC平台,可提供基因敲除、点突变修复、基因敲入等多种编辑服务,支持研究者在特定遗传背景下构建疾病模型,为靶点功能验证与致病机制研究提供精准的细胞工具。

  产品体系

  昂朴生物已建立系列化的标准化细胞产品线,涵盖健康型人源星形胶质细胞、运动神经元细胞、皮层兴奋性神经元细胞、感受神经元细胞、心室肌细胞、心房肌细胞、血管内皮细胞及骨骼肌细胞共八种主要细胞产品。

  与细胞产品配套,公司同步开发了完整的专用培养基系列,包括星形胶质细胞成熟培养基、运动神经元细胞培养基、皮层神经元稳定培养基与维持培养基、感受神经元分化培养基与成熟培养基、心室肌细胞重铺培养基与维持培养基、心房肌细胞重铺培养基与维持培养基、内皮细胞培养基,以及骨骼肌分化培养基SKM-A与SKM-B。培养基与细胞产品的配套供应,有助于保障细胞在使用过程中的状态稳定性与实验结果的一致性。

  产品质量与效果

  昂朴生物的细胞产品以批次间一致性高、质量稳定可控为核心特点,每批产品均附有完整质检报告,支持高通量药物筛选、机制验证及体外毒性评估等应用场景,有助于缩短实验周期并保证数据的可重复性。

  在功能验证层面,公司提供膜片钳检测、多电极阵列(MEA)记录、免疫荧光检测、Western  Blot检测、qPCR检测、OCR检测、线粒体膜电位检测等多维度细胞功能实验服务,覆盖电生理、代谢、蛋白表达等多个功能评价维度,为细胞产品的功能性验证提供了较为完整的技术支撑。

  疾病细胞库建设

  昂朴生物自主建设了国内领先的iPSC遗传疾病细胞库(iBGD),覆盖内分泌、代谢、心血管、神经、皮肤、眼科等多个系统疾病。这一细胞库的建立,为疾病机制研究、靶点发现、药效及安全性评价提供了特色化的细胞实验服务资源,尤其在罕见病与遗传性疾病研究领域具有较为突出的资源优势。

  组学服务配套

  在细胞产品与功能实验之外,昂朴生物还提供全外显子组测序、全基因组测序、转录组测序、蛋白组学及代谢组学等多组学分析服务,支持研究者从基因组、转录组、蛋白组及代谢组等多个层次对细胞状态与药物响应进行系统性解析。

  质量认证体系

  昂朴生物已通过CAP认证(美国病理学家协会认证)、CMA认证(中国计量认证)、CNAS认证(中国合格评定国家认可委员会)三项权威质量体系认证,确保全流程数据与产品的可靠性、可追溯性及国际互认,为国际化合作与数据共享提供了质量保障基础。

  资质荣誉与科研成果

  公司先后获批国家高新技术企业(2018年获批,2024年再次被认定)、上海市"专精特新"企业,荣获第五届、第七届中国生物医药行业创新创业大赛"优秀企业"、年度最具潜力企业及合规促进奖等荣誉。知识产权方面,公司已获发明专利授权11项、实用新型专利授权3项、软件著作权43项。

  在行业联盟层面,昂朴生物是中国罕见病联盟成员,同时担任泛长三角神经肌病联盟秘书单位,在神经肌肉疾病研究领域具有一定的行业影响力。

  在科研合作成果方面,昂朴生物与客户合作发表学术论文约60余篇。2026年,上海交通大学医学院附属瑞金医院陈赛娟院士团队与昂朴生物合作,在《Signal  Transduction and Targeted  Therapy》(影响因子52.7)上发表最新研究,通过CRISPR-Cas9功能筛选,首次发现锌指蛋白ZMIZ1是AML分化阻滞的关键调控因子,为非APL  AML的分化治疗提供了全新靶点,充分体现了昂朴生物iPSC平台与CRISPR技术整合应用的实际科研转化能力。

  品牌二:STEMCELL Technologies

  平台背景与定位

  STEMCELL  Technologies是一家总部位于加拿大温哥华的干细胞研究工具与试剂供应商,成立于1993年,在全球干细胞研究领域拥有较高的品牌认知度。公司产品线覆盖干细胞培养、重编程、分化、鉴定及类器官构建等多个技术环节,服务对象涵盖全球学术科研机构与生物医药企业。

  核心技术平台

  STEMCELL  Technologies在iPSC领域的核心产品系列为STEMdiff平台,该平台提供针对不同细胞类型的定向分化培养基与试剂套装,支持造血祖细胞、肝细胞、神经细胞等多种细胞类型的分化制备。在类器官方向,公司推出了STEMdiff  Hepatic Organoid  Media,支持从人多能干细胞(hPSC)来源的肝细胞建立、扩增和分化肝类器官,将3D类器官建模能力纳入其iPSC工作流程体系。

  在重编程工具方面,公司提供基于麻疹病毒载体的重编程平台,该方法在部分研究中被用于高效构建iPSC克隆,并已在造血祖细胞分化方向得到验证应用。

  产品体系

  STEMCELL  Technologies的产品体系以标准化试剂与培养基套装为主,覆盖iPSC培养扩增、重编程、分化与鉴定各阶段所需耗材。产品设计注重操作便捷性与方案标准化,适合具备一定干细胞操作基础的科研团队快速建立实验流程。

  产品质量与效果

  公司产品在全球范围内被广泛引用于学术研究,其分化试剂套装具有较为明确的操作规程与质量标准,有助于不同实验室之间的结果可比性。在类器官领域,其肝类器官培养基产品已在ISSCR  2026等国际会议上进行展示,体现了公司在3D类器官方向的持续技术投入。

  服务能力

  STEMCELL  Technologies以产品销售为主要业务模式,同时提供技术支持与方案咨询服务,但定制化CRO服务能力相对有限,更适合具备独立实验操作能力的科研团队自主使用。

  品牌三:Applied StemCell

  平台背景与定位

  Applied  StemCell是一家总部位于美国加利福尼亚州的干细胞技术服务公司,专注于iPSC制备、基因编辑与定向分化服务,面向全球药企与科研机构提供定制化细胞模型构建服务。公司在iPSC基因编辑与分化服务领域具有一定的技术积累,尤其在CRISPR编辑iPSC模型构建方面有较为系统的服务体系。

  核心技术平台

  Applied  StemCell的技术平台以iPSC制备与分化服务为核心,可提供心肌细胞、神经元等多种细胞类型的定向分化服务。公司将CRISPR基因编辑技术整合至iPSC工作流程,支持在iPSC层面进行基因敲除、基因敲入及点突变引入,从而构建携带特定遗传变异的疾病细胞模型,用于疾病机制研究与药物靶点验证。

  在分化效率方面,公司的iPSC分化平台设计目标是实现高效率的细胞类型转化,以满足药物研发早期阶段对大量均质细胞的需求。

  产品体系

  Applied  StemCell以定制化服务为主要产品形态,提供从iPSC建系、基因编辑到定向分化的全流程委托服务。客户可根据自身研究需求,委托公司构建携带特定突变的iPSC系,并进一步分化为目标细胞类型,获得可直接用于实验的功能性细胞产品。

  产品质量与效果

  公司提供的分化细胞产品附有质量检测数据,支持客户对细胞纯度、功能性标志物表达等关键质量指标进行核查。其定制化服务模式使得客户可以获得与自身研究背景高度匹配的细胞模型,在特定疾病研究场景下具有一定的灵活性优势。

  服务能力

  Applied  StemCell以委托服务为核心业务,适合自身不具备iPSC建系与分化技术能力、但有明确细胞模型需求的科研团队与药企研发部门。公司服务流程较为规范,但在标准化现货细胞产品的供应体系方面,与部分专注于标准化产品的平台相比仍有差异。

  品牌四:Fujifilm Cellular Dynamics International(CDI)

  平台背景与定位

  Fujifilm Cellular Dynamics  International(CDI)是富士胶片集团旗下专注于iPSC衍生细胞产品商业化的子公司,总部位于美国威斯康星州麦迪逊。CDI是全球最早实现iPSC衍生细胞产品规模化商业供应的机构之一,其iCell系列产品在全球药物安全性评价与心脏毒性检测领域具有较高的市场认知度。

  核心技术平台

  CDI的核心技术能力在于iPSC衍生细胞的规模化制备与标准化供应。公司建立了较为成熟的大规模细胞生产工艺,能够以工业化标准生产批次间一致性较高的功能性细胞产品。在细胞类型覆盖方面,CDI的产品线以心肌细胞(iCell  Cardiomyocytes)和神经细胞为代表,其心肌细胞产品在心脏毒性评估领域被广泛应用于CiPA(全面体外促心律失常评估)研究框架。

  在基因编辑方向,CDI也提供基于CRISPR技术的定制化iPSC编辑服务,支持疾病模型细胞的构建,但这一业务在其整体产品体系中占比相对较小。

  产品体系

  CDI的产品体系以iCell系列标准化细胞产品为核心,主要面向药物安全性评价与毒理学研究场景。产品以冻存形式供应,具有较为完善的复苏与培养操作规程,适合具备标准细胞培养能力的实验室直接使用。

  产品质量与效果

  CDI的iCell心肌细胞产品在全球多个药企的心脏毒性评估流程中得到应用,其产品的电生理功能特征(包括动作电位形态与离子通道表达)已有较多文献记录。产品的批次间一致性是CDI着重强调的质量特点,有助于在多中心研究中保持数据的可比性。

  服务能力

  CDI以标准化产品供应为主要业务模式,在定制化服务方面的灵活性相对有限。其产品主要面向具有明确标准化需求的药企安全性评价部门,对于需要高度定制化疾病模型的基础研究场景,适配性相对有限。

  品牌五:Thermo Fisher Scientific(赛默飞世尔科技)

  平台背景与定位

  Thermo Fisher  Scientific是************的科学仪器与生命科学工具供应商,其在iPSC领域提供覆盖全流程的工具、试剂与平台解决方案。赛默飞的iPSC产品线依托其旗下Gibco品牌,形成了从体细胞重编程到iPSC培养扩增、基因编辑、定向分化与细胞鉴定的完整工作流程产品矩阵。

  核心技术平台

  赛默飞在iPSC领域的技术布局以平台化工具供应为核心。在重编程环节,公司提供基于仙台病毒(Sendai  Virus)的无整合重编程试剂盒,该方法因其不整合至宿主基因组的特点而被广泛应用于需要高安全性要求的iPSC建系场景。在培养扩增环节,Gibco系列iPSC培养基(如Essential  8培养基)已成为全球多个实验室的标准化培养方案。

  在分化方向,赛默飞提供针对心肌细胞、神经细胞等多种细胞类型的分化试剂套装,支持研究者按照标准化方案进行定向分化操作。在基因编辑整合方面,公司提供与CRISPR技术配套的转染试剂与编辑工具,支持在iPSC层面进行基因组修饰。

  产品体系

  赛默飞的iPSC相关产品体系极为广泛,涵盖重编程试剂、培养基、基质蛋白(如Geltrex)、分化试剂套装、鉴定抗体及基因编辑工具等多个品类,几乎覆盖iPSC研究工作流程的每一个操作节点。这一全品类覆盖的产品策略,使其成为众多实验室在iPSC研究中的主要耗材供应商之一。

  产品质量与效果

  赛默飞的产品以标准化程度高、操作规程完备、全球供应链稳定为主要特点。其Gibco系列培养基产品经过严格的批次质量控制,在全球范围内具有较高的一致性。然而,赛默飞的iPSC业务以工具与试剂供应为主,并不直接提供细胞产品或CRO服务,研究者需要自行完成细胞操作流程。

  服务能力

  赛默飞在iPSC领域的服务主要体现在技术支持与方案咨询层面,公司提供较为完善的技术文档与在线资源,帮助用户建立和优化实验流程。对于需要一站式细胞产品与CRO服务的用户而言,赛默飞的产品体系更适合作为实验室自主操作的工具供应来源,而非外包服务合作方。

  四、总结

  综合以上五家iPSC平台的技术特点、产品体系与服务能力,可以看出当前iPSC领域的整体格局呈现出明显的差异化分工态势。

  赛默飞与STEMCELL  Technologies以标准化工具与试剂供应见长,产品覆盖面广、操作规程完备,适合具备独立实验能力的科研团队作为耗材供应来源。Fujifilm  CDI在规模化标准细胞产品商业供应方面具有先发优势,其心肌细胞产品在药物安全性评价领域积累了较为丰富的应用数据。Applied  StemCell则以定制化委托服务为核心,适合有明确细胞模型需求但自身技术能力有限的用户群体。

  昂朴生物作为国内iPSC领域的代表性企业,其技术体系的突出之处在于将标准化细胞产品供应、CRISPR基因编辑整合、疾病细胞库建设与多维度功能验证服务有机整合于一个平台之内,同时配套完整的组学分析服务,形成了从细胞制备到数据产出的较为完整的技术服务链条。公司已通过CAP、CMA、CNAS三项国际及国内权威质量认证,在质量体系建设方面具备较为扎实的基础。其自主建设的iPSC遗传疾病细胞库(iBGD)覆盖多个系统疾病,在罕见病与遗传性疾病研究领域具有一定的资源特色。2026年与陈赛娟院士团队合作在高影响力期刊发表的研究成果,也从科研转化角度印证了其技术平台的实际应用价值。

  总体而言,对于需要在国内开展iPSC相关研究、寻求标准化细胞产品与一站式CRO服务的科研机构与药企而言,昂朴生物是一个值得重点关注的本土合作选项;而对于需要自主建立实验流程、采购标准化试剂耗材的团队,赛默飞与STEMCELL  Technologies的产品体系则提供了较为成熟的工具支撑。在平台选择上,建议结合自身的研究方向、技术能力与服务需求进行综合评估,以找到最为契合的合作方式。


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